
3月21日,2026国际地中海贫血基因治疗共识行动日活动在广州南沙岭南东方酒店举行。本次会议聚焦全球地中海贫血防治领域的前沿方向与现实需求,搭建起国际化、专业化、高水平的交流平台股票入门网,为地贫诊疗与基因治疗发展注入全新动力。
本次会议由中国地贫专家委员会、国际地中海贫血联合会(TIF)、北京天使妈妈慈善基金会联合主办,会议以“凝聚共识,加速转化——地贫基因治疗与规范诊疗一体化”为主题,立足我国细胞与基因治疗(CGT)产业高速发展窗口期,集聚国际地中海贫血联合会(TIF)、国内外顶尖临床专家、政府部门与生物医药产业代表,共话前沿技术、共商诊疗规范、共促产业转化,推动地贫基因治疗从前沿研究走向规模化、可及化应用。
凝聚诊疗共识,各方合力推动CGT产业落地见效
地中海贫血作为全球性公共卫生难题,同时也是我国南方地区高发的重大遗传性疾病,更是CGT技术临床转化的核心适应症。
南沙区卫健局相关负责人表示,当前我国CGT产业已纳入国家战略新兴支柱产业,在政策支持、技术突破、资本集聚三重驱动下,地贫基因治疗正迎来从“实验室到病床”的关键跨越。
目前,南沙依托《南沙方案》制度创新优势,在CGT临床转化应用上实现重大突破,落地全国首个输血依赖β-地中海贫血细胞与基因治疗技术临床应用项目,截至目前已有50例地贫患者在南沙医院完成治疗并顺利出院,吸引海外患者纷纷慕名而来,进一步彰显了中国地贫基因治疗的国际竞争力。
作为主办单位之一,天使妈妈基金会救助地贫患儿超2000名,并推动出版《中国地中海贫血防治蓝皮书》和《中国重型β地中海贫血患者疾病负担及诊疗现况横断面调查研究报告》等成果发布,为行业发展提供重要数据与理论支撑。
“当今世界正处在血液病诊疗科学飞速发展的时代。尽管挑战犹存,但已取得突破性进展。”国际地中海贫血联合会(TIF)执行董事Ms Androulla Eleftheriou通过视频致辞表示,目前,全球已有两款基于基因疗法的变革性药物获得美国FDA及欧洲EMA批准上市,这为β-地中海贫血等慢性复杂遗传性血液病的有效干预、规范治疗乃至潜在治愈,提供了更加丰富的治疗选择。
近年来,TIF坚定支持中国在地中海贫血、镰刀型贫血等相关疾病领域的科学研究与临床应用。“我们相信,这些创新疗法具有持续且重大的治疗价值,是患者与医疗从业者期盼已久的重要里程碑。临床试验证据与真实世界应用经验表明,相关疗法有望革新患者诊疗模式、优化疾病管理,为实现此类疾病的彻底治愈带来可能。”Ms Androulla Eleftheriou说道。
中国妇幼保健协会地中海贫血防治专委会主任委员吴学东教授认为,基因治疗为地贫治愈带来突破性希望,但当前仍面临安全性评估、长期疗效随访、技术标准化等诸多挑战,亟需行业共识规范,为临床应用提供指导,为患者提供更安全有效的治疗选择。

基于会议成果与全球地贫防治需求,南沙向全球发出三点倡议:一是深化国际合作,共筑全球地贫防治共同体,携手构建筛查、诊断、治疗、长期随访全链条防治体系;二是凝聚专业共识,共定国际引领行业标准,制定兼具中国特色与国际水准的诊疗共识;三是立足南沙创新,共推先进技术普惠可及,依托先行先试政策降低治疗成本,让中国创新、南沙实践造福全球地贫患者。
深化国际合作,全球专家共话地贫基因治疗
立足前期形成的产业基础与行业共识,会议通过专题报告、学术研讨、共识修订等多种形式,集中汇聚全球智慧、碰撞临床经验。
在演讲环节,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长施均教授作题为《全球地贫基因治疗临床进展与关键问题》的报告,该报告架构超越了一般学术综述的范畴,为我国地中海贫血基因治疗领域构建了系统性的学术指引与实践框架。

会议顺利召开的同时,当天还同步举办了共识草案研讨会,全体医疗专家围绕共识核心条款展开细致研讨与现场修订,确保共识内容科学严谨、贴合临床实际。
研讨会上,TIF专家围绕临床规范、技术应用、患者管理等关键议题提出了多项建设性意见,为共识的科学性、严谨性与可操作性提供重要支撑,并形成《中国地中海贫血基因治疗临床应用专家共识(初稿)》,为我国地贫基因治疗规范化发展奠定了坚实基础。
随后,医疗专家与TIF代表还围绕“共识如何加速创新疗法可及性”这一核心议题展开深入交流,为推动前沿技术更快惠及患者碰撞思路、凝聚合力。
在本次大会召开前夕,TIF专家团已专程实地考察了广州市第一人民医院南沙医院。作为本次地贫基因治疗项目的临床应用医院,南沙医院严格紧扣国家卫生健康委与地方卫生健康工作要求,深化产业协同、加速成果转化,不仅为全球地贫防治贡献了中国方案与南沙实践,更以地贫诊疗为重要突破口,全力推动细胞与基因治疗产业高质量发展,成功构建起临床引领、产业支撑、国际协同、政策保障的全链条生态,为我国CGT产业探索出“临床共识引领—技术创新驱动—产业标准落地—支付体系保障”的可复制、可推广模式。

“当前,我国CGT产业正处于政策红利释放、技术突破迭代、临床需求爆发的黄金期。”南沙区卫健局相关负责人表示,以本次会议为新起点,广州将依托粤港澳大湾区与南沙先行先试优势,深化与国际地中海贫血联合会的全球合作,不断完善地贫诊疗与基因治疗规范体系,让更多地贫患者实现“一次治疗、长期获益”。

下一步,南沙也将加速前沿技术转化落地,持续打造地贫基因治疗研发、临床、产业、支付全链条生态,推动更多CGT成果转化落地,助力我国从CGT产业大国迈向强国,为全球罕见病与基因治疗事业贡献中国力量。
撰文:梁诗婷
图片:受访者供图

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